Theo Pfizer, những bệnh nhân mắc chứng suy mòn do ung thư (cachexia cancer) khi dùng thuốc của hãng đã có sự cải thiện về cân nặng, khối lượng cơ, chất lượng cuộc sống và khả năng vận động. Kết quả này có thể mở đường cho kháng thể đơn dòng có tên ponsegromab, trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt tại Hoa Kỳ chuyên biệt cho chứng cachexia cancer.

Theo Pfizer, tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 9 triệu người trên toàn thế giới, và 80% bệnh nhân ung thư mắc bệnh có khả năng tử vong trong vòng một năm kể từ khi được chẩn đoán.

Bệnh nhân mắc chứng này thường không ăn đủ lượng thức ăn để đáp ứng nhu cầu năng lượng của cơ thể, dẫn đến mất nhiều mỡ và cơ, khiến họ suy yếu, mệt mỏi và trong một số trường hợp không thể thực hiện các hoạt động hàng ngày. Suy mòn do ung thư hiện được định nghĩa là sự sụt giảm ít nhất 5% trọng lượng cơ thể trong vòng 6 tháng ở bệnh nhân ung thư, kèm theo các triệu chứng như mệt mỏi, theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ. Các triệu chứng của tình trạng này có thể làm giảm hiệu quả của các phương pháp điều trị ung thư và góp phần làm giảm tỷ lệ sống sót.

“Bằng cách giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc cachexia, chúng tôi tin rằng ponsegromab có thể giúp cải thiện tình trạng sức khỏe tổng quát, khả năng tự chăm sóc của bệnh nhân, và hy vọng là cả khả năng chịu đựng các liệu pháp điều trị ung thư khác,” Charlotte Allerton, Giám đốc Phát hiện và Phát triển sớm của Pfizer chia sẻ.

Hãng đã trình bày dữ liệu này vào ngày 14/9 tại Hội nghị Ung thư học Xã hội Châu Âu 2024, một hội nghị nghiên cứu ung thư diễn ra tại Barcelona, Tây Ban Nha. Kết quả cũng đã được đăng trên The New England Journal of Medicine.

Thử nghiệm giai đoạn hai theo dõi 187 bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ, ung thư tuyến tụy hoặc ung thư đại trực tràng, và có mức độ cao của yếu tố phát triển biệt hóa 15 (GDF-15) – một protein có liên quan đến việc điều hòa cảm giác thèm ăn, theo Allerton.

Sau 12 tuần, những bệnh nhân dùng liều cao nhất của ponsegromab, 400mg, đã tăng 5,6% trọng lượng so với nhóm dùng giả dược. Các bệnh nhân dùng liều 200mg hoặc 100mg tăng lần lượt khoảng 3,5% và 2% trọng lượng so với nhóm giả dược.

Allerton cho biết, một nhóm chuyên gia xác định rằng việc tăng cân trên 5% là “sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng ở bệnh nhân ung thư mắc cachexia”. Bà cũng nhấn mạnh hiệu quả của thuốc đối với các khía cạnh khác như tăng cảm giác thèm ăn và khả năng vận động là những dấu hiệu rất khả quan.

Pfizer cho biết hãng không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng từ thuốc. Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị xuất hiện ở 8,9% bệnh nhân dùng giả dược và 7,7% ở những người dùng ponsegromab.

Công ty đang thảo luận kế hoạch phát triển giai đoạn cuối của thuốc với các cơ quan quản lý và dự kiến bắt đầu nghiên cứu vào năm 2025 để nộp đơn xin phê duyệt. Pfizer cũng đang nghiên cứu ponsegromab trong thử nghiệm giai đoạn hai ở bệnh nhân suy tim, cũng có thể mắc cachexia.

Thuốc của Pfizer hoạt động bằng cách giảm mức độ GDF-15, mà hãng tin rằng có thể cải thiện cảm giác thèm ăn và giúp bệnh nhân duy trì, thậm chí tăng cân. “Ở người khỏe mạnh, GDF-15 ở mức thấp, nhưng chúng tôi nhận thấy sự gia tăng đáng kể của protein này trong các bệnh mãn tính, đặc biệt là trong trường hợp ung thư,” Allerton giải thích.

Theo CNBC